पेगसेटाकोप्लान (Syfovre)

एक नज़र में मुख्य बिंदु

पेगसेटाकोप्लान (व्यापारिक नाम: Syfovre) 2023 में FDA द्वारा अनुमोदित जियोग्राफिक एट्रोफी (GA) का उपचार है, जो कॉम्प्लीमेंट C3/C3b को लक्षित करने वाला अपनी श्रेणी का पहला इंट्राविट्रियल इंजेक्शन है।
चरण 3 परीक्षणों (OAKS/DERBY) में 24 महीनों में GA घाव के विस्तार में मासिक 22% और द्विमासिक 18% (OAKS) की कमी दिखाई गई।
GA एक प्रगतिशील बीमारी है जो पढ़ने, ड्राइविंग और चेहरे की पहचान जैसी दैनिक कार्यों को बाधित करती है।
मुख्य दुष्प्रभावों में अंतःनेत्र सूजन (2.1-3.8%), नई CNV का विकास, और विपणन के बाद दुर्लभ रेटिनल ऑक्लूसिव वैस्कुलाइटिस शामिल हैं।
OAKS/DERBY परीक्षणों में दृश्य तीक्ष्णता में सुधार नहीं पाया गया, और कार्यात्मक लाभ के साक्ष्य की कमी के कारण यूरोप (EMA/MHRA) में इसे अनुमोदित नहीं किया गया।
मार्च 2026 तक यह जापान में भी अनुमोदित नहीं है और राष्ट्रीय स्वास्थ्य बीमा के अंतर्गत उपलब्ध नहीं है।

1. पेगसेटाकोप्लान (Syfovre) क्या है?

पेगसेटाकोप्लान (व्यापारिक नाम: Syfovre) एक कॉम्प्लीमेंट C3/C3b अवरोधक है जिसे फरवरी 2023 में अमेरिकी FDA द्वारा जियोग्राफिक एट्रोफी (GA) के लिए अनुमोदित किया गया। यह GA के लिए अनुमोदित पहला उपचार (first-in-class) है, जिसे 15 mg/0.1 mL की खुराक में महीने में एक बार या हर दो महीने में इंट्राविट्रियल इंजेक्शन द्वारा दिया जाता है ³⁾।

जियोग्राफिक एट्रोफी (GA) गैर-एक्स्यूडेटिव (एट्रोफिक) उम्र से संबंधित धब्बेदार अध:पतन (AMD) का अंतिम चरण है, जिसमें रेटिनल पिगमेंट एपिथेलियम (RPE), फोटोरिसेप्टर और कोरियोकैपिलारिस का अपरिवर्तनीय नुकसान होता है। घाव के विस्तार से पढ़ने, ड्राइविंग और चेहरे की पहचान जैसी दैनिक कार्यों में बाधा आती है ⁵⁾।

पूर्व चरण 2 FILLY परीक्षण (246 रोगियों) में GA घाव के विस्तार में कमी दिखाई गई ⁸⁾, और बाद में OAKS/DERBY चरण 3 परीक्षणों ने प्रभावकारिता और सुरक्षा स्थापित की ²⁾।

Q पेगसेटाकोप्लान किस रोग के लिए उपयोग किया जाता है?

इसका उपयोग उन वयस्क रोगियों में किया जाता है जिनमें AMD से जुड़ी GA की पुष्टि हुई है और एक्स्यूडेटिव रूप में संक्रमण नहीं हुआ है। OAKS/DERBY परीक्षणों में सबफोवियल या जक्सटाफोवियल GA वाले रोगी शामिल थे। मार्च 2026 तक यह जापान में अनुमोदित नहीं है।

2. मुख्य लक्षण और नैदानिक निष्कर्ष

व्यक्तिपरक लक्षण

GA धीरे-धीरे बढ़ता है, इसलिए रोगी को लंबे समय तक इसका पता नहीं चलता।

केंद्रीय दृष्टि में कमी : जब घाव फोविया तक फैल जाता है, तो पढ़ना, ड्राइविंग और चेहरे की पहचान मुश्किल हो जाती है। पैराफोवियल घावों में दृष्टि अपेक्षाकृत संरक्षित रह सकती है।
अंधेरे में संवेदनशीलता और कंट्रास्ट संवेदनशीलता में कमी : प्रारंभिक अवस्था में होती है। दृष्टि परीक्षण में इसका पता लगाना मुश्किल है।
पढ़ने में कठिनाई और अक्षरों का गायब होना : पढ़ते समय अक्षर छूटने लगते हैं।
केंद्रीय स्कोटोमा : जब घाव फोविया तक पहुँचता है, तो निर्धारण बिंदु अंधेरा और अदृश्य हो जाता है।

दृष्टि हानि की दर घाव के स्थान, क्षेत्र और फोविया से निकटता के आधार पर काफी भिन्न होती है⁵⁾।

नैदानिक निष्कर्ष

मल्टीमॉडल इमेजिंग द्वारा मूल्यांकन।

फंडस परीक्षा : स्पष्ट सीमाओं वाले भूरे-सफेद एट्रोफिक घाव। कोरॉइड की मध्यम और बड़ी वाहिकाएँ दिखाई देती हैं। अक्सर ड्रूज़न और वर्णक परिवर्तन के साथ।
फंडस ऑटोफ्लोरेसेंस (FAF) : एट्रोफिक क्षेत्र में हाइपो-ऑटोफ्लोरेसेंस। सीमा पर हाइपर-ऑटोफ्लोरेसेंस GA प्रगति का पूर्वानुमान कारक है। OAKS/DERBY परीक्षणों में प्राथमिक समापन बिंदु के रूप में उपयोग किया गया²⁾।
ऑप्टिकल कोहेरेंस टोमोग्राफी (OCT) : पूर्ण RPE और बाहरी रेटिना एट्रोफी (cRORA) और अपूर्ण RPE और बाहरी रेटिना एट्रोफी (iRORA) का मूल्यांकन। iRORA GA के अग्रदूत घाव के रूप में महत्वपूर्ण है⁴⁾।
फ्लोरेसिन एंजियोग्राफी (FA) : RPE दोष वाले क्षेत्रों में हाइपरफ्लोरेसेंस (खिड़की दोष)। यदि प्रशासन के बाद रेटिनल वैस्कुलिटिस का संदेह हो, तो संवहनी दीवार पर फ्लोरेसिन रिसाव की जाँच करें¹⁾।
माइक्रोपेरिमेट्री : घाव के आसपास के जंक्शनल ज़ोन में रेटिनल संवेदनशीलता का मात्रात्मक मूल्यांकन कर सकता है। GALE परीक्षण में 36 महीनों में, मासिक इंजेक्शन समूह में संवेदनशीलता बनाए रखने में महत्वपूर्ण अंतर (P=0.0156) पाया गया⁴⁾।

Q भौगोलिक शोष की प्रगति दर कितनी है?

घाव के फैलने की गति में व्यक्तिगत अंतर बहुत अधिक होता है। केंद्रक (फोविया) के निकटता, घाव के क्षेत्रफल और द्विपक्षीयता की नियमित रूप से इमेजिंग परीक्षणों द्वारा जाँच करना आवश्यक है⁵⁾।

3. कारण और जोखिम कारक

GA एक बहुक्रियात्मक रोग है, और पूरक प्रणाली का दीर्घकालिक नियंत्रण विकार प्रमुख कारणों में से एक है।

उम्र बढ़ना : सबसे बड़ा जोखिम कारक। उम्र के साथ RPE की चयापचय क्षमता कम हो जाती है और ड्रूज़न जमा हो जाते हैं।
पूरक प्रणाली आनुवंशिक बहुरूपता : CFH (पूरक कारक H), C3, C2/BF जैसे पूरक-संबंधी जीन बहुरूपता GA जोखिम से जुड़े हैं। उम्र से संबंधित धब्बेदार अध:पतन के रोगियों के ड्रूज़न में C3a और C3b जमा हो जाते हैं, जो RPE को दीर्घकालिक पूरक क्षति पहुँचाते हैं।
धूम्रपान : एक्सयूडेटिव और एट्रोफिक दोनों प्रकार के उम्र से संबंधित धब्बेदार अध:पतन के लिए सामान्य जोखिम कारक। रोकथाम के लिए धूम्रपान छोड़ना महत्वपूर्ण है।
ड्रूज़न संचय : बड़े ड्रूज़न और रेटिकुलर स्यूडोड्रूज़न (SDD) को GA के पूर्ववर्ती घाव माना जाता है।
आनुवंशिक पृष्ठभूमि : पारिवारिक इतिहास होने पर जोखिम बढ़ जाता है।

धूम्रपान छोड़ना उम्र से संबंधित धब्बेदार अध:पतन की प्रगति को धीमा करने के लिए सबसे महत्वपूर्ण जीवनशैली में बदलाव है।
AREDS2 सप्लीमेंट (ल्यूटिन, ज़ेक्सैंथिन, जिंक, विटामिन C और E) मध्यम या अधिक उन्नत उम्र से संबंधित धब्बेदार अध:पतन में प्रगति के जोखिम को कम करने में प्रभावी दिखाए गए हैं। नेत्र चिकित्सक से परामर्श करें।
नियमित नेत्र जाँच और एम्सलर ग्रिड का उपयोग करके स्व-निगरानी से प्रारंभिक परिवर्तनों को पकड़ना महत्वपूर्ण है।
पेगसेटाकोप्लान इंजेक्शन के बाद अचानक दृष्टि हानि, आँख में दर्द या लालिमा होने पर तुरंत नेत्र चिकित्सक से संपर्क करें।

4. निदान और जाँच के तरीके

GA के निदान और उपचार प्रभावकारिता तथा दुष्प्रभावों की निगरानी के लिए कई इमेजिंग परीक्षणों का संयोजन किया जाता है।

मुख्य जांच विधियाँ नीचे दी गई हैं।

जांच	मुख्य उद्देश्य	विशेषताएँ
FAF	GA क्षेत्र का मात्रात्मक मापन	कम स्वतःप्रतिदीप्ति द्वारा शोष क्षेत्र का मापन
OCT	cRORA/iRORA मूल्यांकन	स्तरित संरचना में RPE और प्रकाशग्राही की पुष्टि
FA/ICGA	CNV और वाहिकाशोथ का पता लगाना	रिसाव और वाहिका दीवार धुंधलन की पुष्टि

फंडस ऑटोफ्लोरेसेंस (FAF) : GA के क्षेत्रफल और आकृति के मात्रात्मक मूल्यांकन के लिए मानक इमेजिंग परीक्षण। घाव क्षेत्र में परिवर्तन को OAKS/DERBY में प्राथमिक अंतिम बिंदु के रूप में अपनाया गया था²⁾।
स्पेक्ट्रल डोमेन OCT (SD-OCT) : cRORA (पूर्ण RPE और बाहरी रेटिना शोष) और iRORA (अपूर्ण RPE और बाहरी रेटिना शोष) के विभेदन और अनुवर्ती के लिए आवश्यक है⁴⁾।
माइक्रोपेरीमेट्री : यह दृष्टि परीक्षण द्वारा पता न लगाए जा सकने वाले पैराफोवियल संवेदनशीलता में कमी को मापता है। इसे भविष्य के नैदानिक परीक्षणों में कार्यात्मक अंत बिंदु के रूप में उपयोग किए जाने की उम्मीद है⁴⁾।
फ्लोरेसिन एंजियोग्राफी (FA) : पेगसेटाकोप्लान प्रशासन के बाद अंतर्नेत्र सूजन या रेटिनल वैस्कुलाइटिस का संदेह होने पर, संवहनी दीवार से फ्लोरेसिन रिसाव की उपस्थिति की पुष्टि करने के लिए यह किया जाता है¹⁾।

Q फंडस ऑटोफ्लोरेसेंस और OCT में से कौन अधिक महत्वपूर्ण है?

दोनों परीक्षण पूरक हैं। FAF, GA के क्षेत्र और आकार की समग्र तस्वीर प्राप्त करने के लिए उपयुक्त है, जबकि OCT, RPE और फोटोरिसेप्टर की परत संरचना का विस्तृत मूल्यांकन कर सकता है। cRORA और iRORA के बीच अंतर करने के लिए OCT आवश्यक है⁴⁾।

5. मानक उपचार

OAKS/DERBY चरण 3 परीक्षणों के परिणाम

पेगसेटाकोप्लान की प्रभावकारिता का मूल्यांकन दो चरण 3 RCT में किया गया: OAKS परीक्षण (n=637) और DERBY परीक्षण (n=621)²⁾।

24 महीनों में GA घाव के विस्तार में कमी की दर (प्लेसीबो की तुलना में) इस प्रकार है^{2, 3)}।

परीक्षण	मासिक	द्विमासिक
OAKS	22% कमी	18% कमी
DERBY	19% कमी	16% कमी

Heier एट अल. (Lancet 2023) ने OAKS/DERBY के पूल विश्लेषण में बताया कि महीने में एक बार या हर दूसरे महीने दिए जाने वाले दोनों अंतरालों पर GA का सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण दमन हुआ ²⁾। दोनों परीक्षणों में BCVA (सर्वोत्तम सुधारित दृश्य तीक्ष्णता) में कोई महत्वपूर्ण सुधार नहीं पाया गया ²⁾।

GALE दीर्घकालिक विस्तार परीक्षण (36 महीने)

GALE परीक्षण 36 महीने के दीर्घकालिक डेटा का मूल्यांकन करने वाला एक विस्तार परीक्षण है। महीने में एक बार दिए जाने वाले समूह में माइक्रोपेरीमेट्री द्वारा मूल्यांकित जंक्शनल ज़ोन (सीमा क्षेत्र) की संवेदनशीलता के संरक्षण में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण अंतर (P=0.0156) पाया गया ⁴⁾।

प्रशासन विधि

15 mg/0.1 mL को कांच के अंदर इंजेक्ट करें। प्रशासन अंतराल महीने में एक बार या हर दूसरे महीने में से चुना जा सकता है ³⁾।

एवासिनकैप्टैड पेगोल से तुलना

उसी GA उपचार एवासिनकैप्टैड पेगोल (Izervay; पूरक C5 अवरोधक) की तुलना में, पेगसेटाकोप्लान C3 को लक्षित करता है, जिससे पूरक कैस्केड में अधिक ऊपरी स्तर पर अवरोध प्राप्त होता है ³⁾।

पेगसेटाकोप्लान

लक्ष्य : पूरक C3/C3b

कार्य स्थल : पूरक कैस्केड का केंद्र (C3 कन्वर्टेज़ के ऊपर)

प्रशासन अंतराल : महीने में एक बार या हर दूसरे महीने

FDA अनुमोदन : फरवरी 2023

एवासिनकैप्टैड पेगोल

लक्ष्य : पूरक C5

कार्य स्थल : पूरक कैस्केड का निचला भाग (MAC निर्माण का अवरोध)

खुराक अंतराल : महीने में एक बार या हर दो महीने में

FDA अनुमोदन : अगस्त 2023

दुष्प्रभाव

दुष्प्रभावों की आवृत्ति निम्नलिखित है³⁾।

दुष्प्रभाव	आवृत्ति
अंतःनेत्र सूजन (IOI)	2.1–3.8%
नई CNV का विकास	मासिक 11%/द्विमासिक 8% (OAKS)
अंतःनेत्रशोथ	0.03% प्रति इंजेक्शन
रेटिना वैस्कुलाइटिस	0.01% प्रति इंजेक्शन (विपणन के बाद)

अंतःनेत्र सूजन (IOI) : 2.1–3.8% में रिपोर्ट किया गया दुष्प्रभाव है³⁾। यह लालिमा, धुंधली दृष्टि और फ्लोटर्स जैसे लक्षणों के साथ प्रकट होता है, और अक्सर स्टेरॉयड आई ड्रॉप से इसका उपचार किया जाता है।

नवीन कोरॉइडल नववाहिकीकरण (CNV) का विकास : OAKS परीक्षण में, मासिक इंजेक्शन समूह में 11% और द्विमासिक इंजेक्शन समूह में 8% रोगियों में नवीन CNV विकसित हुआ³⁾। यह एक्सयूडेटिव आयु-संबंधित धब्बेदार अध:पतन में संक्रमण है, जिसके लिए एंटी-VEGF दवा के अतिरिक्त उपचार की आवश्यकता होती है।

अवरोधक रेटिनल वैस्कुलाइटिस : पोस्ट-मार्केटिंग सर्वेक्षण (ASRS REST समिति) में प्रति इंजेक्शन 0.01% की आवृत्ति पर रिपोर्ट किया गया⁷⁾। दुर्लभ होते हुए भी, यह एक गंभीर प्रतिकूल प्रभाव है जो दृष्टि पूर्वानुमान पर महत्वपूर्ण प्रभाव डाल सकता है (अनुभाग “पैथोफिज़ियोलॉजी” देखें)। पहले इंजेक्शन पर ही मामले सामने आए हैं, और आवृत्ति लगभग 1/4000 अनुमानित है⁷⁾।

रेटिनल वैस्कुलाइटिस एक गंभीर दुष्प्रभाव है; इंजेक्शन के बाद अचानक दृष्टि में कमी, लालिमा या आँख में दर्द होने पर तुरंत नेत्र चिकित्सक से परामर्श लें।
नवीन CNV का विकास एक निश्चित आवृत्ति पर होता है, इसलिए नियमित OCT और फ्लोरेसिन एंजियोग्राफी से निगरानी आवश्यक है।
यह दवा जापान में अनुमोदित नहीं है और वर्तमान में देश में इसका प्रशासन नहीं किया जाता है।

Q क्या पेगसेटाकोप्लान से दृष्टि में सुधार होता है?

OAKS/DERBY परीक्षणों में सर्वोत्तम सुधारित दृश्य तीक्ष्णता (BCVA) में कोई महत्वपूर्ण सुधार नहीं पाया गया^{2, 3)}। प्रभाव भौगोलिक शोष (GA) घावों के विस्तार को रोकना है, और मुख्य उद्देश्य प्रगति को धीमा करना है। GALE परीक्षण के 36 महीनों में कार्यात्मक संरक्षण का सुझाव देने वाले डेटा प्राप्त हुए हैं⁴⁾।

6. पैथोफिज़ियोलॉजी और विस्तृत रोग तंत्र

पूरक प्रणाली और GA के बीच संबंध

GA के प्रमुख एटियोलॉजिक कारकों में से एक पूरक प्रणाली का दीर्घकालिक और अनियंत्रित सक्रियण है। सामान्य उम्र बढ़ने के साथ, RPE के नीचे ड्रूज़न जमा हो जाते हैं; उनके घटकों में C3, C3a, C3b और C5b-9 (झिल्ली आक्रमण परिसर; MAC) शामिल हैं। ये पूरक घटक दीर्घकालिक सूजन बनाए रखते हैं, जिससे RPE और फोटोरिसेप्टर को अपरिवर्तनीय क्षति (भौगोलिक शोष) होती है।

पेगसेटाकोप्लान की क्रियाविधि

पेगसेटाकोप्लान एक PEGयुक्त पेप्टाइड है जो पूरक C3 और इसके सक्रिय टुकड़े C3b से उच्च आकर्षण से बंधता है। C3 के विखंडन को रोककर, यह पूरक C3 कन्वर्टेज़ के गठन को अवरुद्ध करता है, जिससे शास्त्रीय, वैकल्पिक और लेक्टिन मार्गों का सक्रियण C3 स्तर पर दब जाता है। इसके परिणामस्वरूप, डाउनस्ट्रीम C3a और C5a (एनाफिलेटॉक्सिन) का उत्पादन और MAC का निर्माण बाधित होता है।

अंतःनेत्र सूजन और रेटिनल वैस्कुलाइटिस का तंत्र

अंतःनेत्र सूजन (IOI) इंजेक्शन के बाद एक गैर-विशिष्ट सूजन प्रतिक्रिया है, जिसे कांचीय प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया का हिस्सा माना जाता है।

अवरोधी रेटिना वैस्कुलाइटिस एक अधिक गंभीर प्रतिकूल प्रभाव है, जिसमें टाइप IV (विलंबित, कोशिका-मध्यस्थ) अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रिया शामिल मानी जाती है^{1, 9, 10)}। Douros एट अल. की केस रिपोर्ट में, एक 78 वर्षीय महिला को पहले इंजेक्शन के 11 दिन बाद अवरोधी रेटिना वैस्कुलाइटिस हुआ¹⁾। इसमें फैले हुए रेटिना रक्तस्राव, संवहनी आवरण निर्माण, पूर्वकाल कक्ष रक्तस्राव और कांचाभ रक्तस्राव देखा गया; कल्चर और HSV-PCR नकारात्मक थे। उपचार प्रणालीगत स्टेरॉयड (उच्च खुराक प्रेडनिसोलोन) और एफ्लिबरसेप्ट इंट्राविट्रियल इंजेक्शन से किया गया, और अंतिम दृश्य तीक्ष्णता 20/400 पर स्थिर रही¹⁾।

Baumal एट अल. (Ophthalmology 2020) ने ब्रोलुसिज़ुमैब-संबंधित वैस्कुलाइटिस के साथ तुलनात्मक अध्ययन में सुझाव दिया कि एंटी-VEGF दवा प्रशासन के बाद रेटिना वैस्कुलाइटिस टाइप II या IV दवा-प्रेरित अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रिया हो सकती है⁹⁾। वैस्कुलाइटिस का तंत्र दवाओं के बीच भिन्न हो सकता है; पेगसेटाकोप्लान-संबंधित वैस्कुलाइटिस का विस्तृत तंत्र अभी भी अध्ययनाधीन है।

Witkin एट अल. (Ophthalmology 2017) ने वैनकोमाइसिन प्रशासन के बाद रक्तस्रावी अवरोधी रेटिना वैस्कुलाइटिस (HORV) के विश्लेषण में टाइप IV अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रिया की भागीदारी का सुझाव दिया¹⁰⁾, और पेगसेटाकोप्लान-संबंधित वैस्कुलाइटिस के साथ तंत्रिकीय समानता पर चर्चा की गई है।

7. नवीनतम शोध और भविष्य की संभावनाएँ (अनुसंधान चरण की रिपोर्टें)

कार्यात्मक अंत बिंदुओं की स्थापना

GALE परीक्षण (36 महीने) में, FAF द्वारा GA क्षेत्र के अलावा, माइक्रोपेरिमेट्री द्वारा कार्यात्मक अंत बिंदुओं का मूल्यांकन किया गया। मासिक इंजेक्शन समूह में जंक्शनल ज़ोन (सीमा क्षेत्र) संवेदनशीलता के संरक्षण में एक महत्वपूर्ण अंतर (P=0.0156) पाया गया⁴⁾, और भविष्य के नैदानिक परीक्षणों में संरचनात्मक अंत बिंदुओं (GA क्षेत्र) के अलावा कार्यात्मक अंत बिंदुओं को अपनाने पर चर्चा की जा रही है। cRORA/iRORA का विभेदक मूल्यांकन भी परीक्षण डिज़ाइन में शामिल किया जा रहा है⁴⁾।

EMA और MHRA द्वारा अनुमोदन न होना और भविष्य की चुनौतियाँ

यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) और यूके की मेडिसिन्स एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी (MHRA) ने पेगसेटाकोप्लान को अनुमोदित नहीं किया है⁴⁾। मुख्य कारण यह है कि GA क्षेत्र में कमी दिखाई गई, लेकिन दृश्य तीक्ष्णता में सुधार के साक्ष्य अपर्याप्त थे। संरचनात्मक और कार्यात्मक अंत बिंदुओं के बीच पृथक्करण का मूल्यांकन कैसे किया जाए, यह भविष्य की सबसे बड़ी चुनौती है।

FILLY चरण 2 परीक्षण की स्थिति

FILLY परीक्षण (n=246; Liao एट अल. 2020) पेगसेटाकोप्लान (तब APL-2) का चरण 2 परीक्षण था, जिसमें पहली बार 12 महीनों में GA दमन प्रभाव दिखाया गया⁸⁾। इसने बाद के OAKS/DERBY विकास की नींव रखी।

जापान में विकास की स्थिति और भविष्य की संभावनाएँ

जापान में, मार्च 2026 तक, पेगसेटाकोप्लान अनुमोदित नहीं है और राष्ट्रीय स्वास्थ्य बीमा के तहत इसका उपचार उपलब्ध नहीं है⁶⁾। जापानी आयु-संबंधित धब्बेदार अध:पतन उपचार दिशानिर्देशों में एट्रोफिक GA के लिए वर्तमान मानक उपचार स्थापित नहीं है, और भविष्य में घरेलू अनुमोदन समीक्षा की प्रगति पर ध्यान दिया जा रहा है।

OAKS/DERBY

परीक्षण आकार: 637/621 रोगी (चरण 3 RCT)

प्राथमिक अंत बिंदु: 24 महीनों में GA क्षेत्र में परिवर्तन

परिणाम: मासिक 22%/19%, द्विमासिक 18%/16% का दमन

GALE विस्तार परीक्षण

परीक्षण आकार: OAKS/DERBY विस्तार (36 महीने)

नया मूल्यांकन मापदंड: माइक्रोपेरीमेट्री

परिणाम: मासिक समूह में संवेदनशीलता बनी रही P=0.0156

Q जापान में पेगसेटाकोप्लान कब उपलब्ध होगा?

मार्च 2026 तक, जापान में अनुमोदन आवेदन की कोई जानकारी सार्वजनिक नहीं की गई है। यूरोप में भी इसे अस्वीकार कर दिया गया है, और भविष्य में कार्यात्मक अंत बिंदुओं पर डेटा का संचय अनुमोदन समीक्षा की कुंजी होने की उम्मीद है^{4, 6)}।

8. संदर्भ

Douros S, et al. Occlusive retinal vasculitis following intravitreal pegcetacoplan injection. Am J Ophthalmol Case Rep. 2024;33:101999.
Heier JS, et al. Pegcetacoplan for the treatment of geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration (OAKS and DERBY): two multicentre, randomised, double-masked, sham-controlled, phase 3 trials. Lancet. 2023;402:1434-1448.
American Academy of Ophthalmology. Age-Related Macular Degeneration Preferred Practice Pattern. AAO; 2024.
Dinah C, Esmaeelpour M, Rachitskaya AV, De Salvo G, Munk MR. Functional endpoints in patients with geographic atrophy: what to consider when designing a clinical trial. Prog Retin Eye Res. 2026;110:101421. doi:10.1016/j.preteyeres.2025.101421.
Fleckenstein M, Mitchell P, Freund KB, et al. The progression of geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration. Ophthalmology. 2018;125(3):369-390. doi:10.1016/j.ophtha.2017.08.038.
日本眼科学会. 加齢黄斑変性診療ガイドライン. 2023年版.
Witkin AJ, Jaffe GJ, Srivastava SK, Davis JL, Kim JE. Retinal vasculitis after intravitreal pegcetacoplan: report from the ASRS Research and Safety in Therapeutics (ReST) Committee. J Vitreoretin Dis. 2024;8(1):9-20. doi:10.1177/24741264231220224. PMID: 38223782.
Liao DS, et al. Complement C3 inhibitor pegcetacoplan for geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration: a randomized phase 2 trial. Ophthalmology. 2020;127:186-195.
Baumal CR, et al. Retinal vasculitis and intraocular inflammation after intravitreal injection of brolucizumab. Ophthalmology. 2020;127:1345-1359.
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